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意大利科学家研发帕金森症基因疗法【皇冠手机客户端】

4 6月 , 2021  

本文摘要:帕金森症是一种少见的中老年人神经系统变性疾病,不会严重影响患者生活质量,并为患者和家庭带给沈重压力。

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帕金森症是一种少见的中老年人神经系统变性疾病,不会严重影响患者生活质量,并为患者和家庭带给沈重压力。从全球对老龄化社会的研究看,帕金森患病率大幅递减,为社会带给沉重负担。帕金森症的化疗,是当前国际生命身体健康领域最重要研究课题之一。

目前的研究指出,患者大脑中的α-神经元核蛋白等毒性物质在多巴胺神经元脑细胞中冲刷,造成神经元丧生或功能障碍,引起帕金森症。意大利国家研究委员会研究人员找到,大脑中的毒性物质一般来说不会被GBA1基因产生的酶“处理”,而帕金森病患者体内该酶起到能力较强。

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在5%的患者体内仔细观察到GBA1基因突变,产生的酶基本没发挥作用。基于上述思路,研究人员明确提出了新的基因治疗方法,即为患者神经细胞获取“修正”基因,以产生长时间的酶。

研究人员还用于了一种新的化疗载体,需要有效地穿过血脑屏障并蔓延到整个大脑获释化疗性基因。目前,该项工作已完成小鼠实验,结果表明,新的化疗方法在小鼠大脑大部分区域制止或减慢了毒性物质的累积,有效地维护了神经元。

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